Die große Hoffnung

Die große Hoffnung

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Älter als neunzehn würde er nicht werden, sagten die Ärzte. Jetzt ist Ben Dupree Mitte zwanzig. Doch sein Körper baut seine Muskeln ab, unaufhaltsam. Erst nur in den Beinen; aber irgendwann wird es die Atemmuskulatur und wahrscheinlich auch das Herz treffen. Weil in seinen Genen ein einziger Buchstabe falsch ist – ein einziger Buchstabe von mehreren Milliarden im menschlichen Erbgut. Duchenne-Muskeldystrophie heißt die Erbkrankheit.

Duchenne-Muskeldystrophie

Sie ist die häufigste erbliche Muskelerkrankung – und verläuft immer tödlich. Den Patienten fehlt in ihren Muskeln das Eiweiß Dystrophin. Ohne Dystrophin baut der Körper seine Muskeln mit der Zeit ab. Selbst die Atemmuskulatur – und häufig auch den Herzmuskel. Der Grund: Duchenne-Patienten haben einen Fehler in dem Gen, das das Eiweiß bildet. Dadurch wird es unvollständig gebildet und ist unbrauchbar. Die Krankheit trifft etwa einen von 4000 Jungen. Eine Heilung gibt es bisher nicht.

Doch nun hoffen Forscher, die Krankheit bald aufhalten zu können – mit einer neuen gentechnischen Methode: CRISPR-Cas. Bens Zellen sind die ersten, deren Erbgut Forscher der Universität Texas mit Hilfe der neuen Genschere „reparieren“ konnten – zunächst nur im Labor. Nun hofft er, dass aus diesen Versuchen eine Gentherapie entsteht, die ihm weitere Lebensjahre schenkt. Doch Gentherapien sind schwierig und riskant.

Filmautor: Dirk Gilson

Stand: 05.06.2017, 09:00